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據(jù)悉，Cornerstone制藥公司宣布，美國食品和藥物管理局已授予CPI-613孤兒藥地位，CPI-613是該公司主要的候選產(chǎn)品，用于治療急性髓系白血病（AML）。 “CPI-613的孤兒藥地位顯著增強(qiáng)了其價(jià)值主張，并對推進(jìn)那些只有極少數(shù)治療方案的AML患者的有希望的臨床治療措施提供了進(jìn)一步支持，”Cornerstone的首席執(zhí)行官RobertShorr博士說。 CPI-613可誘導(dǎo)丙酮酸脫氫酶（PDH）的腫瘤特異性抑制，PDH是一個(gè)與癌癥細(xì)胞新陳代謝相關(guān)的關(guān)鍵的線粒體酶。PDH功能的破壞可導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞線粒體代謝的毀滅性的破壞。這樣，腫瘤細(xì)胞就會缺乏能量和生物合成中間體，最終導(dǎo)致細(xì)胞死亡。 在一項(xiàng)血液系統(tǒng)惡性腫瘤的I期試驗(yàn)以及實(shí)體瘤的I期和I/II期臨床試驗(yàn)中，正在評估CPI-613。 |
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